KMCRIC

2011년부터 7년간 약 2조원 규모의 연구비가 투입되어 신약개발 성과를 만들어낸 '범부처전주기신약개발사업'에서는 기술이전 43건, 미국 식품의약국 (FDA) 희귀의약품 지정 7건, FDA 신약 판매허가 심사 진행 1건 등 성과가 있었다고 하는데요. 

이 사업을 이어나가기 위한 '국가신약개발사업'이 2021년부터 10년간 총 3조5000억 예산으로 과학기술정보통신부와 보건복지부, 산업통상자원부의 공동으로 기획 중이고, 그 예비타당성 조사 추진을 위한 의견 수렴을 위해 대국민 공청회가 2019년 7월 22일 서울 중구 한국프레스센터에서 열렸습니다.

기초연구부터 사업화까지 신약개발 전 주기를 지원하는 것이 핵심으로, 신약 기반 확충 연구, 신약 연구개발 (R&D) 생태계 구축 연구, 신약 임상개발, 신약 R&D 사업화 지원 등 4개 사업으로 구성됩니다.

이날 패널 토론에는 정성철 교수 (이화여자대학교 의과대학 생화학교실)를 좌장으로 하여, 오두병 본부장 (한국생명공학연구원 연구전략본부), 유경상 교수 (서울대학교 의과대학 임상약리학교실), 오세웅 상무 (유한양행), 박승국 대표 (한올바이오파마), 묵현상 단장 (범부처신약개발사업단), 엄승인 상무 (한국제약바이오협회), 이승규 부회장 (한국바이오협회), 여재천 사무국장 (한국신약개발연구조합), 안기종 대표 (한국환자단체연합회) 총 10명이 참여했습니다. 

정부는 이번 공청회에서 제시된 의견을 반영, 검토하고 사업기획을 보완해 다음달 예비타당성조사를 신청할 계획입니다.

한의약융합연구정보센터 (KMCRIC)에서는 '국가신약개발사업' 기획 공청회의 패널 토론을 정리하여 제공합니다.

  좌장: 정성철 교수 (이화여자대학교 의과대학 생화학교실)

바이오산업은 국가의 주요 산업이며 신약개발의 예비타당성 조사의 통과를 위한 전략을 위해 과제를 기획하였고, ideal한 것보다는 근거를 기준으로 한 수요를 바탕으로 과제 보고서를 쓰게 되었습니다. 기존의 범부처신약개발사업을 이어나가기 위한 원천기술개발사업 보완을 위해 고려하였습니다.

   오두병 본부장 (한국생명공학연구원 연구전략본부)

기초 연구자 관점에서 본 3가지를 말씀드리겠습니다.

첫째, 신약 파이프라인의 지속적 공급이 중요합니다.
국가 신약개발 산업의 민간기업 투자를 줄이는 것이 바람직하다고 생각합니다. 임상 단계에 대한 정부 투자 비용을 줄이고, 임상 과제에 한에서 민간연구비 50% 매칭하는 것이 바람직하다고 봅니다. 세부사업 1의 신약기반 확충 연구의 비중을 강화하는 것과 신약 파이프라인의 부족을 해결하기 위해 초기 유기물질부터 후보물질까지의 지속적, 안전적인 투자가 필요합니다.

둘째, 산학연 연계의 조화가 필요합니다.
생태계 구축을 위해서, 기업에 지나치게 의존하는 것은 R&D 비용의 낭비를 유발할 수 있으므로 의존적 기업체 탈피가 요구됩니다. 이를 위해 경험이 많은 산업체 전문가, 대학, 출연연 연구원의 직접적이며 구체적 자문이 필요합니다.

셋째, 국가 과제 성장 시, 아직 검증되지 못했지만 새로운 과제에 대한 지원이 필요합니다.

시장성의 예측은 실패할 수 있으므로 다양성을 통한 투자와 혁신 개발에 문제가 없어야 합니다. High risk, High return 할 수 있는 과제에도 높은 점수를 주어야 합니다.

마지막으로, 국가 신약개발이 획기적인 혁신 신약개발을 하여 바이오 경제 발전에 기여하기를 바랍니다.

  좌장 답변: 정성철 교수 (이화여자대학교 의과대학 생화학교실)

1. 신약 파이프라인 지속적 공급 과제 선정이 탈락하면서 보건복지부, 산업통상자원부가 합해져 국가신약개발사업으로 진행된 것이며, 파이프라인 사업은 없지만 과학기술정보통신부 한국연구재단을 통해서 계속적인 지원을 하게 될 것입니다.
2. 산학연 조화와 기업체 의존적 탈피에 대해서는 사업단이 해줄 것이라 기대하고 있습니다.
3. 심의와 창의적인 신약개발에 대한 문제에 대해서 현재 고민 중입니다.
 
   유경상 교수 (서울대학교 의과대학 임상약리학교실)

1. 국가 지원을 통한 생태계의 발전은 긍정적이라 생각합니다. 향후에도 복잡한 생태계의 지원이 필요합니다.

2. 임상약리학자의 입장에서 봤을 때, 약의 본질을 이해함에 있어서 임상시험이 중요합니다. 약의 본질에는 물질적 측면과 정보지식적 측면 (임상적 근거)이 있습니다. 각종 정보가 있어야 물질과 결합을 했을 때 유용성을 알 수 있는데 이를 위해서 필요한 것이 임상시험 단계입니다. 단계별 접근보다는 최종적으로 어떻게 쓰일 것인지에 대한 것을 생각한 개발이 필요하며, 초기 임상 개발 단계에서부터 전체 임상 개발 계획까지 정보를 채워나가 최소한 식약처의 승인을 받을 수 있는 정보를 생성하고 더 나아가 이전의 약들의 레이블링이 업데이트될 수 있게 해야 합니다.  

3. 비임상과 임상이 단절되지 않게 함이 중요합니다. 이를 위해선 임상시험용 신약 (IND, investigational new drug) 승인 전부터 전략이 필요합니다. 바이오 마커, 동물실험 유효성 등의 어느 단계에서 어떠한 전략이 필요한지에 알아야 하고, 상업적 뿐만 아니라 학술적인 측면으로 임상적 정보와 지식을 생성하는 것을 병행하여 전략을 세우는 것이 중요합니다.

  좌장 답변: 정성철 교수 (이화여자대학교 의과대학 생화학교실)

현재 복잡한 생태계 발전 지원이 이루어지고 있으며, 저는 전문인력 양성을 위한 지속가능한 프로그램이 별도로 필요하다고 생각합니다.

   오세웅 상무 (유한양행)

1. 범부처 사업:
단계를 연계시킨 물질 중심의 지원, 과제별 특성에 맞게 지원 규모의 유연성, 목표하는 마일드 스톤 (신약 개발 단계에 따라 지급되는 대금)을 달성할 수 있는 연구기관에 주었다는 것, 사업화 가능성에 무게를 두었다는 것이 성공의 요인이었습니다. 다만, 아쉬운 점은 지원의 규모에 비해 사업단의 예산이 부족해서 실제 더 많은 지원이 이루어지지 않았다는 것입니다.

2. 항암개발 사업:
개발 전문가팀, 펀드 개념의 지원, 사업단 중심이었다는 점이 성공 요인입니다. 다만 기업체 대표의 입장에서 말씀드리면, 펀드 개념으로 사업단 중심의 지원이었기 때문에 기업 입장에서의 지원이 어려웠습니다. 이러한 부분에 대한 유의성이 부족했다는 것이 아쉬운 점입니다.

이번 신규 사업에서는 물질 중심의 지원전략을 잘 수립한 듯이 보입니다. 다만 파이프라인, 물질 중심의 산학연의 연구개발도 중요하지만 비임상 임상시험 기술, CNC (controlled not classified) 관련 기술의 구축이 되어야 한다고 생각합니다.

  좌장 답변: 정성철 교수 (이화여자대학교 의과대학 생화학교실)

예산 부족의 원인에 대해 이번 신규 사업에서는 계획서를 잘 수립하여 예산이 삭감되지 않게 노력하겠습니다.

   박승국 대표 (한올바이오파마)

발표자료 24페이지 주요 전략 도출 및 전략 방향 도출에 대해 코멘트 3가지를 하겠습니다.

1. 국가 R&D 사업 운영의 유연성 
연구 데이터, 잠재 파트너의 요청사항, 시장 동향을 수시로 전략 체크를 해야 하는 기업의 입장에서는 과제의 성공적인 수행에 있어서 국가 R&D 사업 운영의 유연성은 꼭 필요한 부분입니다. 과제 신청 주기, 연구 기간, 과제 변경, 중도 포기에 있어서 유연한 결정을 할 수 있게 해야 하며, 과제 개별 특성과 내용에 따라 유연하게 설정된 마일드 스톤을 기준으로 계획되고 평가되어야 합니다.
 
2. 타깃 발굴과 검증
선도물질 발굴 이후 신약개발 단계라 할 수 있는 후보약물 발굴 및 비임상·임상 연구에 있어서 사업적 관점에서의 기준과 목표 설정, 연구 설계와 과제 추진이 필요합니다. 전문가적 역량은 우수하나 경험 부족으로 인해 경쟁력 있는 설계의 어려움이나 연구자와 파트너의 gap으로 인한 연구의 어려움이 있다. 컨설팅 강화와 더불어 실질 연구계획에 관여하고 연구책임자를 견인할 수 있는 수준까지 나아갈 수 있는 장치나 규정이 필요합니다.

3. 과제 선정은 평가위원회와 투신위원회로 구성
과제 선정 관련 의사결정은 전문가로 구성된 평가위원회와 투자 규모를 결정하는 투신위원회를 구성하여 운영하는 것이 바람직합니다. 후보물질의 단계 과제부터는 투신의 대상으로 사업적으로 봐야 합니다. 후보물질은 최종 의약품의 성분이 확정되는 단계이며 이후 변경이 불가능하므로 투자적격성 심사를 기존 사업 계획보다 더 앞 단계에서부터 진행해야 합니다.

  좌장 답변: 정성철 교수 (이화여자대학교 의과대학 생화학교실)

투자적격성 심사에 대해 연구자들이 관여하는 부분이 많으므로 어디부터 투자심의위원회가 관여할 것인지에 대한 실제적인 고민이 있었고 추가로 고민을 해보겠습니다.

   묵현상 단장 (범부처신약개발사업단)

범부처신약개발사업단의 부족한 점은 첫째로, 예산의 부족이 가장 큰 문제였습니다. 실제 집행에서 49%밖에 받지 못했습니다.

둘째로, seed 부족입니다. 이 문제는 각각이 가지고 있는 definition의 차이로 인해 비롯됩니다. 즉 학·연에서 생각하는 seed는 needs optimization이 가장 좋다고 생각하고, 제약기업의 관점에서는 IND를 받아온 물건이 아주 early stage seed라고 생각합니다. 그 주변에 간극이 존재합니다. 핵심은 글로벌 제약사들이 원하는 물건이 되기까지 어떻게 이끌어나갈 것인지 하는 전략적 접근이 있어야 합니다. 이러한 차이를 좁히기 위해 현재 4가지 브리지 과제를 선정해 지원하고 있습니다. 학교와 연구소를 위해 개발한 과제를 선별해서 컨설팅을 하면서 IND까지 이끌어가고, 라이선싱 아웃까지 시키고자 하는 것을 목표로 하고 있습니다. 후보물질의 단계가 아니라 critical candidate로 갈 수 있게 노력하고 있습니다.

셋째로, 라이선싱 아웃에만 매달려 있었습니다. 라이선싱 아웃에서 끝나는 것이 아니라 글로벌 시장에 론칭이 되는 것, 즉 실제 우리 물건이 팔리는 것이 중요한 것이 아닌가 생각이 됩니다. 이번 신규 사업의 경우는 이것을 고려했다는 것에 긍정적으로 평가합니다.

   엄승인 상무 (한국제약바이오협회)

1. 기업에 대한 투자가 필요합니다. 기업의 특허권 중 90.9%가 활용이 되었고, 사업화율은 76%입니다.

2. 중소·중견기업에 대한 국내 CRO (contract research organization, 임상시험수탁), CMO (contract manufacturing organization, 위탁생산) 사용에 제한을 두면 안됩니다.

3. Quick win, Fast fail 전략을 세워야 신약에 효율성을 높일 수 있습니다. 빨리 진행이 되고 좋은 성과물이 나타나기 위해서 중간중간에 평가를 하면서 Fast collection할 수 있는 지원이 있으면 좋겠습니다. 

4. 컨설팅에 대해 연구자들이 생각하는 것과 산업계가 이루고자 하는 것이 다르기 때문에 차이 조정을 위한 시뮬레이션과 지원이 필요합니다.

   이승규 부회장 (한국바이오협회)

사업 비전과 목표를 달성함에 있어 산업적으로 접근이 되었는지에 대해 말씀드리겠습니다.

1. 글로벌 임상을 위해 가장 중요한 것은 임상 디자인입니다.
임상 디자인에 따라 성공률과의 연관성이 있습니다. 임상 1상에서 론칭까지 7%, 임상 2상에서 론칭까지 15%, 임상 3상에서 론칭까지 62%의 성공률을 보입니다. 즉 임상부터는 사업적인 관점에서 바라봐야 하고, 목표를 달성하기 위해서는 상업적으로의 접근이 필요합니다. 이를 위해서는 임상 디자인에 대한 컨설팅을 외부에서 철저하게 해야 하며 글로벌 스탠더드에 맞춰야 합니다.

2. 라이선싱 아웃과 임상 성공률은 거의 같은 이야기입니다.
임상 2상 이후가 아니라 라이선싱 아웃은 전임상 단계에서 가장 많습니다. 그러므로 산업화하고 글로벌하게 나아가기 위해서 in vivo 이후에 라이선싱 아웃에 대한 전략이 세워져야 합니다. 임상 전 단계에서부터 라이선싱 아웃을 고려하고 컨설팅 단계에서도 라이선싱 아웃을 위한 가이드라인을 제시하는 등 정부는 상업화가 가능한 아이템을 선정하고 지원할 필요가 있습니다.

임상 디자인에 대한 지원, 산업재산권에 관련된 포트폴리오 구성의 컨설팅, 범부처신약개발사업단이 책임을 가지고 운영할 수 있어야 합니다. 무엇보다 산업에 기반을 다지는 것이 필요하고, 국내 CMC (chemistry and manufacturing controls)와 CRO에 대한 육성이 R&D, 상업적인 관점에서 전략이 필요합니다. 

   여재천 사무국장 (한국신약개발연구조합)

- 한 목소리를 내야 할 때입니다. 부처 간 예산 할당, 자원 분배의 타당성이 최종적으로 설득 되어야 합니다.
- 앞으로 생명공학육성법에 의해서 신약개발의 바이오헬스 기간산업화를 추진해야 합니다.
- 예산이 증액되거나 삭감에 대비해야 합니다.
- 글로벌 신약개발 미션의 선택과 집중으로 시스템화된 프로그램 필요합니다.
- 범부처 사업의 업그레이드가 요구됩니다.
- 축적된 경험으로 인한 기초원천 기술, 비임상 기술, 약과학, 의과학 중개연구에 대한 활성화가 필요합니다.
- destructive technology와 divergence에 대한 대처가 필요합니다.
- 과학과 기술의 성장 속도 향상이 요구됩니다.
- 규제의 진입장벽을 해소시키고 전방위적인 제약바이오 국가 기간산업을 완성하기 위한 프레임웍을 고려해야 합니다. 
- NIH 모델에 대한 적용을 논의해야 합니다.
 
   안기종 대표 (한국환자단체연합회)

환자가 원하는 신약개발이란 효과가 좋고 부작용이 적고, 이를 빨리 개발하여 저렴하게 이용 가능한 것입니다. 따라서 환자 중심에서의 3가지 논점을 말씀드리겠습니다.

1. 기존의 연구자 중심의 사업에서 환자나 국민중심의 의료기술 최적화 사업이 필요합니다.
2. 투명성이 보장되어야 합니다. 불투명성을 해소하기 위해 의혹을 제기하는 그룹의 참여가 필요합니다. 시민사회의 governance 참여가 반드시 있어야 합니다. 
3. 이번 사업에서는 ‘의료품 산업 경쟁력 강화, 제약 산업의 육성, 대규모 투자, 전략적 투자’ 뿐만 아니라 ‘보건 의료 분야의 공익성 수익 창출’ 등이 제시되어 있어서 공익성이 부가되었다고 보입니다. 차후 신약개발에 대한 건강보험 제제 투입까지 필요할 것이라고 생각됩니다.