[KOSEN 동향] 자폐증 치료의 열쇠를 쥔 100년 된 약

자폐증 치료의 열쇠를 쥔 100년 된 약

Autism experts call for further research into 100-year-old drug that could hold key to treating condition


로버트 나비오 박사는 수라민(suramin)이 생쥐 실험에서 자폐증 유사 행동을 역전시킬 수 있고 최근에는 사람에게도 동일한 효과를 가져올 수 있음을 보여주었다.


자폐증 전문가들은 1세기 전에 개발되었으며, 소규모 임상시험에서 자폐증 증상을 개선할 수 있음을 보여준 이 약에 대한 추가 연구를 촉구하고 있다. 수라민은 아프리카 사하라 남부 지역에서 파리가 매개하는 수면병 치료제로 1916년에 개발된 약이다.


신경계 계통 질병의 발생기전과 치료방법을 소개하는 학술지 Annals of Clinical and Translational Neurology에 발표된 초기 임상시험에는 5~14세 사이의 남아 20명이 참여했다. 시험 대상자 절반에게는 통제된 용량의 수라민이 투여되었고 나머지 절반은 플라시보를 투여받았다. 수라민을 투여받은 환자들은 45일 후 자폐증과 관련된 증상인 언어능력, 사회성 상호작용, 반복적 행동 등에서 더 나은 결과를 보였지만 복용을 중단하자 효과도 사라졌다. 나비오는 연구 중에 관찰된 사례를 언급하면서 이전까지 말을 하지 않던 14세 소년이 투약 후, 아빠에게 “칩을 먹고 싶다"고 말했다고 발표했다.


영국 국립자폐협회(NSA)의 연구 관측 및 평가 책임자 이안 데일은 이 새로운 발견은 잠재적인 자폐증 치료를 위해 추가 연구할 가치가 있는 것이라고 말하면서, 수라민에 관한 발견은 흥미롭지만 임상시험 규모가 작았다. 연구 결과는 후속 연구의 가치를 보여주고 있다고 해도 수라민이 자폐 스펙트럼 장애를 가진 아이들에게 긍정적인 효과를 줄 것인지를 판단하기에 앞서 매우 주의할 필요가 있다고 덧붙였다.


현재 알려진 자폐증 치료법은 없으며 누구도 원인을 장담하지 못한다. 영국에서 자폐증 유병률은 100명당 1명 이상이다. 샌디에고 연구팀은 자폐증의 원인을 “세포 위험 반응”으로 보고 있는데, 이것은 체세포가 지속적으로 바이러스 공격에 대응하기 위한 대비를 하고 있어 정상적인 세포 활동을 방해하는 것이다. 수라민은 바로 이 반응을 유발하는 퓨린이라고 알려진 화합물이 생성되는 것을 억제한다.


나비오 박사는 자폐증을 치료 가능한 대사장애로 간주할 수 있다는 낙관론을 보이면서, 심지어 뇌 구조에 변형이 생긴 아이들도 효과를 볼 수 있다고 말했다. 또한 현재 대상을 약간 늘린 임상시험을 수행 중인 가운데, 초기 임상시험에서 흔하게 발생하는 실패로 결론이 나더라도 수라민과 유사한 작용을 하는 신약 개발의 새로운 장을 열 수 있다는 기대를 하고 있다.
 

관련연구자: Robert Naviaux

관련기관: University of California, San Diego

본문키워드(한글): 수라민, 자폐증, 퓨린, 세포 위험 반응

본문키워드(영문): suramin, autism, purine, cell danger response

국가: 미국

원문출판일: 2017-06-01

출처: http://www.independent.co.uk/news/health/suramin-autism-experts-drug-research-100-year-old-symptoms-reverse-treatment-key-breakthrough-a7766516.html