KMCRIC

약리작용 및 기전

‘카티스템’은 퇴행성 또는 반복적 외상으로 인한 골관절염 (osteoarthritis) 환자 (ICRS grade IV)의 무릎 연골 결손 치료를 목적으로 하는 ‘동종 제대혈 유래 중간엽 줄기세포 치료제’이다. 대상 질환인 퇴행성 관절염 등 연골 및 관절 손상은 우리나라에서 유병률이 가장 높고 (약 100만 명 이상) 장기적, 만성적으로 진행되어 삶의 질을 떨어뜨리는 난치성 만성질환으로 고령 인구의 증가에 따라 환자군이 지속적으로 증가하는 추세이다. 기존 치료법으로 약물치료, 관절경 수술, 인공관절 수술 등 다양한 방법이 시도되고 있지만, 원인에 대한 접근이 아니므로 완치될 수 없으며 계속적 투약 및 재수술이 필요하다. 카티스템은 타인의 제대혈로부터 분리, 배양한 간엽 줄기세포를 주성분으로 하는 줄기세포 치료제로, 간엽 줄기세포는 스스로 증식하는 재생능력과 특정 환경에서 뼈, 연골, 지방, 골수간질, 건, 인대 등을 구성하는 세포로 분화할 수 있는 다능성 분화능을 갖고 있으며 주변 조직의 재생에 필요한 효능인자 분비를 통해 손상된 연골조직의 재생을 가능하게 한다. 타인의 줄기세포를 이용함으로써 기성품 형태 (off-the-shelf)로 필요한 환자에게 즉시 공급 가능한 세포 치료제 (50세 이상에서도 연골재생 효과 확인)이며 연골 손상 부위의 크기 및 환자의 연령에 상관없이 적용이 가능하다는 장점을 가지고 있다. 동종 유래이나 간엽 줄기세포 특유의 특성으로 HLA의 매칭 없이도 면역학적 거부반응이 없고 면역조절 능력 및 항염증 효과도 탁월하며 자가 이식술에서의 연골 채취도 필요하지 않으므로 연골 채취에 따른 손상 위험이 없는 치료제이다 (1회의 최소 침습 수술로 투여 가능).

연구개발 과정 및 최종 결과

국내 줄기세포 전문기업인 메디포스트(주)가 지난 2001년부터 2011년까지 10년간 총 274.5억 원 (산업자원부 지원금 20.97억 원, 지식경제부 지원금 45억 원 포함)을 투자하여 개발 성공하고 2012년 1월 세계 최초로 동종 제대혈 유래 줄기세포 치료제로 품목 허가를 취득하였다. 국내외 제조법 및 조성물 특허를 획득하였고 이를 바탕으로 국내 1위 제약사인 동아제약에 국내 판권을 양도했으며 (2017년부터 메디포스트 직접 판매), 홍콩, 마카오 등 해외로 기술 수출에 성공하였으며, 줄기세포 치료제 및 세포 치료제로는 최초로 미국 임상 승인을 받았다. 줄기세포 치료제 개발 연구는 선진국도 지속적으로 개발 노력 중인 생명공학, 조직공학적 첨단 기술이 필요한 연구 과정이다. 메디포스트(주)의 세계 최초 동종 줄기세포 치료제 품목허가는 글로벌 기술 주도를 가능하게 하며 새로운 치료 수단 개발로, 의료 및 생명공학 산업에서의 글로벌 경쟁력 확보도 가능하게 할 것으로 예측된다. 카티스템의 개발 성공을 통해 만성 관절 연골질환의 장기 치료에 수반되는 의료비 지출 증가를 감소시킬 수 있을 것으로 기대되며, 치료 중인 환자의 삶의 질 향상에도 크게 기여할 수 있을 것이다.

메디포스트 홈페이지: http://www.medi-post.co.kr/cartistem/

약학정보원: http://www.health.kr/searchDrug/result_drug.asp?drug_cd=2012011900003

출처: 한국응용약물학회 홈페이지 http://www.ksap.or.kr